Bio
Sistem pada awalnya merupakan mekanisme pertahanan adaptif pada bakteri terhadap infeksi fag. Kompleks Cas9 dipandu oleh RNA pemandu (gRNA) untuk mengenali urutan DNA spesifik dan membuat pemotongan untai ganda di lokasi yang diinginkan.
Kemampuan menyunting genom secara presisi ini dimanfaatkan dalam terapi gen untuk memperbaiki mutasi penyebab penyakit. Contohnya termasuk terapi untuk distrofi otot, anemia sel sabit, dan beberapa jenis kanker darah yang sudah memasuki uji klinis.
Tantangan utama yang masih diteliti adalah meningkatkan spesifisitas sistem, mengurangi efek off-target, dan merancang metode pengiriman yang efisien ke jaringan target tanpa memicu respons imun berlebihan.